罕見病治療藥品價格高 患者負擔沉重

最近，媒體報道了一名安徽農村男孩患罕見病的遭遇。他不滿兩歲，卻莫名發燒一年半。跑了很多醫院，花了14萬元，才確診爲發病率僅1/20萬的罕見病——朗格罕組織細胞增生症。但是，由於家人無法湊夠30萬元的手術費，男孩最終離開人世。

對於公衆來說，罕見病是一個陌生概念。其實，著名物理學家霍金就患有罕見的神經肌肉病，俗稱“漸凍人”。罕見病有很多類型，如打個噴嚏就可能骨折的“瓷娃娃”(成骨不全症)、頭髮眉毛雪白的“月亮孩子”(白化病)、輕輕一碰就出血的“血友病”、整天渾身疼痛的“法佈雷病”等。這些怪病不僅老百姓不熟悉，就連很多醫生也感到陌生，漏診、誤診、誤治現象十分普遍。

現代醫學通俗地將疾病劃分爲兩大類，即常見病和罕見病。目前，不同國家對罕見病的界定有所不同。世界衛生組織將患病人數佔總人口1%。以下的疾病定義爲罕見病，目前已確認的罕見病有5000—6000種，約佔人類疾病的10%。據此推測，我國現階段罕見病患者超過1000萬人。

在醫學界，治療罕見病的藥品被形象地稱爲“孤兒藥”。由於患病人數少、研發成本高，所以定價也很高，一般只有少數外國製藥公司生產。我國尚未對罕見病明確定義，“孤兒藥”沒有國產藥，罕見病患者只能用昂貴的進口藥，而且幾乎全是自費，經濟負擔沉重。

其實，對於很多罕見病患者來說，只要早診斷、早治療，完全可以像正常人一樣生活，血友病就是典型例子。從衛生經濟學的視角看，讓罕見病患者及早得到有效治療，可以避免因病致殘帶來的醫療消耗，節約更多的社會成本。因爲一名健康的人所創造的社會價值，遠遠高於其治病成本。這是一種有回報的投資，而非消耗性支出。因此，在一些發達國家，“孤兒藥”和罕見病患者都享有特殊的優惠政策。例如，美國1983年通過了《孤兒藥品法案》，規定任何商業保險公司不能拒絕罕見病患者的投保，罕見病患者只需每年比一般人多支付1000美元的保費，就可以使用任何藥物，所有費用由保險公司承擔。而在我國，多數罕見病治療需要自費。從社會總成本來計算，這未必是最經濟的衛生策略。

從另一角度看，健康權是一項基本人權。一個人無論貧富，都應該獲得健康生存的權利，這是社會公平正義的一道底線。對於多數家庭來說，一旦遭遇罕見病，往往意味着發生“災難性醫療支出”。事實上，支付能力絕不應成爲個人獲得衛生保健的障礙。一個國家之所以要建立醫保制度，目的就是爲了避免更多家庭發生“災難性醫療支出”。因此，醫保制度既應覆蓋常見病，也應兼顧罕見病。在社會領域，“木桶理論”中的“短板效應”同樣存在。一個以人爲本的政府，理應優先關注少數弱勢羣體的健康問題。因爲，一個社會的冷暖，不是由強者的溫度標記的，而是由弱者的溫度標記的。

也許有人認爲，罕見病只關乎“少數人”的權益，而“少數人”畢竟不如“多數人”重要。其實，這是一個誤區。罕見病和常見病是相對的。在一定的條件下，一些罕見病可能變成常見病，從小概率疾病變成大概率疾病。同理，“少數人”和“多數人”也不是絕對的，在一定的範圍內，每個人都有可能成爲“少數人”。所以，能否維護“少數人”的權益，關係到每個人的命運。

當前，我國急需建立關於罕見病和孤兒藥的法律制度。因爲生命不能等待。這正如一位罕見病患兒的母親所言：“家長不可能照顧孩子一輩子，但是制度可以。”