北海康成製藥有限公司（以下簡稱“北海康成”， 股票代碼“” ），是一家全球化的生物製藥公司，作爲全球罕見疾病領域的領先公司，北海康成致力於創新療法的研究、開發和商業化。公司於今日宣佈針對戈謝病 I 型和 III 型初治患者開展的 CAN103 注射液 I/II 期臨牀試驗完成首例患者給藥。
北京協和醫院血液內科主任醫師韓冰教授爲此次多中心試驗項目的主要研究者，該試驗預計招募約 40 名患者。戈謝病是一種溶酶體貯積病，由遺傳性酶缺乏引起，導致鞘脂及葡萄糖腦苷脂貯積，從而導致多器官受累並呈進行性加重、骨病、甚至危及生命。作爲與藥明生物（）在罕見病領域戰略合作伙伴關係的一部分，CAN103是北海康成正在開發的一種酶替代療法（ ERT ），用於患有 I 型和 III 型戈謝病成人和兒童的長期治療。在中國，由於治療費用高昂，許多戈謝病患者無法獲得有效的治療。
本研究是一項多中心 I/II 期臨牀試驗，包括兩個部分：A部分（I期）爲開放研究，旨在評估 CAN103 酶替代療法在不同劑量下，在少數Ⅰ型戈謝病初治受試者中的安全性、耐受性和藥代動力學特徵。B部分（II期）主要在較多數的Ⅰ型和Ⅲ型戈謝病受試者中進行隨機雙盲，平行對照，劑量比較的研究，以評估CAN103的安全性、有效性。
“CAN103臨牀試驗完成戈謝病患者的首 次給藥，證明了北海康成致力於開發罕見病解決方案的承諾。因爲即使在戈謝病重組ERT療法獲批 25 年後的今天，中國乃至全球仍有許多患者無法獲得治療。”北海康成創始人、董事長兼首席執行官薛羣博士說。“我們很自豪能夠與中國罕見病聯盟（CHARD）和其他罕見病相關機構合作，並取得這一試驗進展。北京協和醫院是國家罕見病診療協作網的牽頭單位，我們也期待在推進戈謝病創新療法的過程中與北京協和醫院開展合作。”
關於CAN103：
CAN103是正在開發的用於治療I型和III型戈謝病患者的重組人源葡萄糖腦苷脂酶替代療法，大多數戈謝病患者爲I型和III型，分別爲慢性非神經病變型和慢性神經病變型。CAN103通過靜脈輸注特異性地補充戈謝病患者體內溶酶體中缺乏的葡萄糖腦苷脂酶。
關於戈謝病（GD）：
戈謝病是一種最常見的溶酶體貯積症之一，爲位於1號染色體長臂上的葡萄糖腦苷脂酶基因突變引起的常染色體隱性遺傳病。該病對男性和女性的影響是同等的。臨牀上戈謝病包括圍產期致死型、I型（非神經病變型）、II型（急性神經病變型）和III型（慢性神經病變型），其中I型和III型戈謝病患者多能活到成年。戈謝病是由葡萄糖腦苷脂酶（酸性β-葡萄糖苷酶）缺乏引起的，這種酶有助於分解溶酶體內一種被稱作葡萄糖腦苷脂（葡糖神經酰胺）的細胞膜鞘脂。葡萄糖腦苷脂主要積聚在某些器官內的單核巨噬細胞系細胞中（Gaucher細胞），導致脾腫大，肝腫大，貧血，血小板減少症，骨痛和骨折，嚴重的戈謝病類型（圍產期致死型，II型和III型），早期可出現神經系統症狀。25 年多來，重組人源葡萄糖腦苷脂酶替代療法（ERT） 一直是戈謝病的標準治療方法，臨牀試驗和真實世界數據表明，患者的主要非神經系統症狀和體徵以及生活質量得到了顯着改善。根據弗若斯特沙利文的報告數據顯示，2020年在中國約有3000名戈謝病患者。
關於北海康成：
北海康成製藥有限公司（以下簡稱“北海康成”，股票代碼）是一家全球化的罕見病生物製藥公司，致力於創新療法的研究、開發和商業化。
公司目前擁有13 個具有可觀市場潛力的藥物資產組合，其中包括三種已獲批上市產品和10個在研藥物。這些產品均針對一些較普遍的罕見疾病和罕見腫瘤適應症，比如亨特綜合徵和其他溶酶體貯積症、補體介導的疾病、血友病A、代謝紊亂和罕見的膽汁淤積性肝病，包括阿拉傑裏綜合徵、進行性家族性肝內膽汁淤積症和膽道閉鎖，以及膠質母細胞瘤。
北海康成將外部合作與內部研究相結合，以建立下一代基因治療技術。公司的全球合作伙伴包括不限於Apogenix、GC Pharma、Mirum、藥明生物、Privus、UMass Chan醫學院、LogicBio、華盛頓大學醫學部和Scriptr Global等。
如需瞭解更多關於北海康成製藥有限公司的信息，請訪問官網。
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