骨髓移植在AML治療中作用的臨牀試驗缺乏質量控制研究。BMT在AML中的治療效果受多種因素的影響，移植相關死亡率、年齡、和其他預後因素等均應加以考慮。診斷時有預後良好因素的（如伴有t（8;21）、t（15;17），inv（16））患者，可不必考慮年齡因素使用標準的誘導緩解後治療。無預後良好因素者，尤其是骨髓細胞核型差的病例，應在第1次緩解後選擇自體或異基因BMT。第1次緩解後便採用無關供者的BMT的治療，這種骨髓移植是否值得進行應慎重考慮，既便是對於治療相關性AML或是繼發於骨髓異常增生的AML均屬臨牀研究性質。
（1）異基因骨髓移植：近年來有關異基因骨髓移植的報導很多，但據估計最多有10%左右的AML患者真正適合進行配型相合的異基因骨髓移植。異基因骨髓移植一般在40或45歲以下的患者進行，但許多中心年齡放寬到60歲。第2次緩解的AML往往選擇異基因BMT，因爲該類患者的長期生存率只有20%~30%。最近的隨機對照研究表明，第一緩解後即行BMT與先行緩解後治療當復發後第2次緩解後再行BMT兩組之間生存率上無差異。因此BMT應當用於2次緩解後的挽救治療、誘導失敗、早期復發、或某些高危病人。但適合的病例仍應進入前瞻性臨牀研究以確定異基因BMT的效果。
（2）自體骨髓移植：採用骨髓或末梢血中的造血幹細胞，其優點是無GVHD、不需要供者以及年長者耐受性好。但明顯的缺點是白血病細胞的再輸入。隨着多種體外淨化方法的改進，自體BMT可能會成爲早期強化治療的最佳方案。
