先天性萊貝爾黑內障是一種罕見的遺傳性眼病，會導致患者視力嚴重喪失，而且無藥可治。美國和英國的科學家首次利用基因替代療法，使先天性萊貝爾黑內障患者獲得了部分視力。專家認爲，這次臨牀試驗在治療先天性萊貝爾黑內障方面取得了突破性進展。
美國和英國兩國的科研人員27日宣佈，在六名接受治療的年輕人中，四人恢復了部分視力，其中兩人原本只能看到手部動作的人在手術幾周後即可讀出幾行視力表。
爲了治療這種疾病，科學家將攜帶數百萬正常基因的改良病毒注射到志願接受治療的患者一隻眼睛後部視網膜下面。另一隻未治療的眼睛用來進行視力比較。
三名在費城接受治療的患者有兩人是女性，年齡分別爲19歲和26歲，另外一名男子是意大利人。在手術後，他們的視力都出現了大幅提高，不僅能看視力表，在光線暗淡的時候也能看清楚。
研究人員表示，沒有跡象顯示攜帶正常基因的改良病毒亂跑亂動，離開眼睛，跑到身體的其他部位。研究負責人之一、賓西法尼亞大學眼科教授吉恩·班尼特說：“我想這非常令人激動，這是研究進入新階段的開始。”
現在，美英雙方又各自治療了一名病人，研究人員希望通過加大“劑量”，在症狀較輕的年輕患者身上取得更好的療效。
