［成分藥理］
本品含10多種黃酮類化合物，如補骨脂甲素（補骨脂雙氫黃酮）、補骨脂乙素（異補骨脂查耳酮）、補骨脂色烯素、新補骨脂查耳酮等;還含有5種香豆素類化合物，如補骨脂內酯（補骨脂素）、異補骨脂內酯（白芷素）、補骨脂定、異補骨脂定、雙氫異補骨脂定等;還含有單萜酚類的補骨脂酚;此外還含有補骨脂醛、揮發油、脂肪油、葡萄糖、樹脂等。對補骨脂有效成分補骨脂素及8甲氧補骨脂素國內報道已人工合成並用於臨牀。
藥理實驗證實，補骨脂乙素在體外有抑制 Hela細胞和肉瘤180的作用。初步實驗還證實補骨脂揮發油的抗癌作用。臨牀實驗表明補骨脂丸（單味補骨脂製劑）有較好的升高白細胞的作用。補骨脂複方對減少癌症患者經化療後出現的毒副反應和提高白細胞有較好療效。有實驗表明：複方補骨脂沖劑可顯著提高大鼠白細胞中淋巴細胞百分率，降低中性白細胞百分率，從而增強大鼠細胞免疫功能;此沖劑還能顯著提高大鼠血漿中CAMP含量，降低E2含量，從而使CAMP/CGMP比值升高，而對CGMP含量影響不明顯，即對大鼠血漿中環核甘酸（CAMP）含量有顯著影響;實驗還提示此沖劑具有改善動物腎上腺皮質功能的明顯作用。此沖劑從免疫系統、內分泌系統和第二信使等多方面調節機體各種功能，使之正常運轉，從而達到治療目的。
［現代應用］
補骨脂臨牀治療癌症，主要以複方應用爲主。其溫腎壯陽，多用於治療辨證爲陽虛或陰陽兩虛型患者，對用於治療因化療、放療後的毒副反應及白細胞減少等，有較好的升白扶正及調整免疫功能的作用。
1.減少化療、放療毒副作用
張氏報道，運用扶正法治療各種癌症患者26例，補腎固本法應用補骨脂複方（淫羊藿、補骨脂等）。結果：顯效（順利完成化療，無明顯副作用，白細胞在4000/mm3以上，血色素6g/dl以上，虛損改善）20例，有效（年老不能作化療，血常規正常，虛損改善）4例，無效2例。總有效率爲92%。金氏報道，用補骨脂複方（黨蔘、黃芪、補骨脂、五味子等）防治腫瘤化療毒副反應509例並進行臨牀觀察。患者於化療前3日開始服藥，每日1劑，連用6日停藥1天，化療結束後服用調理脾胃之劑1周。結果：特效（順利完成化療療程，各系統無不良反應，食慾精神好轉）309例，顯效（順利完成化療療程，僅出現消化系統輕度反應）117例，有效（化療中出現不良反應，但化療未中斷或中斷不超過3日）67例，無效67例。總有效率96.9%。中醫研究院廣安門醫院以扶正沖劑（補骨脂複方）防治中、晚期消化道癌，對減少化療毒副反應，提高患者生存率有明顯效果［11］。
2.胃癌
胡氏報道，對39例晚期胃癌在辨證基礎上加用攻補結合的通治方“727”散（補骨脂複方），連續服藥9～12個月。結果：顯效（臨牀症狀消失、瘤體消失、恢復勞力者）23例，有效（自覺症狀基本消失、瘤體縮小或穩定、生存2～3年者）8例，無效8例。陳氏報道，應用中西藥配合化療治療胃癌31例，其中中藥扶正組11例用補骨脂複方（黃芪、黨蔘、白朮、補骨脂、菟絲子等），中藥攻消組6例，單用西藥組14例。治療結果：化療後白細胞均值，中藥扶正組》4.0（×109/L），西藥組《3.5（×109/L），攻消組《 3.0 （×109/L）;西藥組有5例、攻消組有4例患者的白細胞降至3.0（×109/L）以下，而中藥扶正組無 1例低於3. 0（×109/L），（P《0.05）。王氏亦報道，在對158例術後晚期胃癌患者用扶正抗癌方爲主結合化療，對白細胞下降者加用補骨脂等升白藥物，結果第一批56例3年以上生存率爲41.07%;第二批102例，3年生存率超過 50%。
此外，在治療各種中晚期腫瘤方面亦見報道。如章氏報道，治療中晚期腫瘤27例，對陽虛型病人在基本方基礎上均加補骨脂等藥，治療後5年生存率達到85%，平均存活73年。孫氏報道，放療配合扶正祛瘀湯治療食管癌30例，基本方爲補骨脂、黨蔘、白朮等扶正藥爲主，並與單用放療30例作對照。結果：中藥加放療組療效明顯優於單獨放療組，兩組比較差異顯著（p《0.05）。林氏報道。用扶正軟堅法治療中晚期原發性肝癌44例，對陰陽兩虛型用補骨脂複方（熟附子、補骨脂、巴戟、生地、龜板等）並加活血軟堅藥物。結果：肝回縮7例，佔位性病變消失5例，血清甲胎蛋白轉陰、定量降至正常3例;治療後半年、1年、3年、5年以上生存率分別爲77.3%、59%、15.9%、6.8%。
［毒副反應］
補骨脂乙素粗製品、異補骨脂素經動物實驗均未見明顯不良反應，對血壓、心電、血象、肝功及血糖等，均無明顯影響。補骨脂總油、補骨脂酚和異補骨脂素小鼠灌胃，異補骨脂素小鼠腹腔注射，小劑量各臟器未見病理改變，大劑量均引起腎臟病變及進行性腎損害，但其他臟器未見病變。有報道2例，用補骨脂爲原料製成的制斑素治療白癜風引起過敏性休克。
