來源：健康時報網
2月6日，美國食品藥品監督管理局宣佈，批准賽諾菲公司開發的Cablivi（caplacizumab）上市，用於治療獲得性血栓性血小板減少性紫癜（ATTP）的成人患者。Cablivi是首款在美國獲批專門治療ATTP的療法。這也是美國FDA2019年批准的首款新藥。
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ATTP是一種罕見凝血障礙，患者他們會在全身的小血管中形成廣泛的血栓。這些血塊會切斷主要器官的氧氣和血液供應，導致中風和心臟病發作，從而可能導致大腦損傷或死亡。患者可能因癌症、HIV、妊娠、狼瘡等疾病，或在接受手術、骨髓移植、化療後出現ATTP。
此次批准是基於對145名隨機接受Cablivi或安慰劑治療的患者進行臨牀的試驗。兩組患者均接受了當前的血漿交換和免疫抑制治療標準。試驗結果表明，與安慰劑相比，Cablivi治療的患者血小板計數改善更快。同時，Cablivi顯著降低與aTTP相關的死亡率、aTTP複發率和在試驗期間出現至少一次主要血栓栓塞事件的機率。重要的是，Cablivi可以讓PEX的使用出現具有臨牀意義的減少並且縮短患者在重症監護室（ICU）接受治療的時間。
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“患有ATTP的患者每天都要接受數小時的血漿交換治療，這意味着患者需要連接到一臺將血液從體內取出並與捐獻的血漿混合，然後將其送回體內的機器上。即使經過幾天或幾周的治療，以及服用抑制免疫系統的藥物，許多患者也會復發。”FDA腫瘤中心卓越主任、FDA藥物評估和再治療中心血液和腫瘤產品辦公室代理主任Richard Pazdur說，Cablivi是第一個抑制血塊形成的靶向治療。它爲患者提供了一款減少疾病復發的新治療選擇。”
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臨牀試驗中患者報告的卡布利維的常見副作用是鼻出血或牙齦出血和頭痛。卡布利維的處方信息包括一個警告，提醒醫療保健提供者和患者嚴重出血的風險。建議衛生保健提供者在給目前服用抗凝劑的患者服用卡布利維時密切監測患者的出血情況。
FDA批准了Cablivi的申請優先審查，還獲得了孤兒藥物稱號。（楊麗萍／編譯）
