近日，值中國醫師協會腎臟內科醫師分會（CNA）2023年學術年會召開之際，由翰森製藥主辦的“培莫沙肽（PERA，聖羅萊）首場全國醫學信息發佈會”在CNA閉幕式專題會上舉行。大會匯聚腎臟病領域專家及產學研同道，圍繞我國慢性腎臟病（CKD）臨牀實踐中複雜多變的需求和難題展開深入探討。
培莫沙肽是全球唯 一EPO受體高特異性小多肽月激動劑，2023年6月30日獲批上市，開啓我國CKD腎性貧血治療新時代。在專題會上，山東省立醫院王榮教授重磅發佈並詳細解讀了關於“培莫沙肽治療CKD非透析患者腎性貧血的有效性和安全性研究”和“培莫沙肽治療CKD透析患者腎性貧血的有效性和安全性研究”數據。
藥學研究表明，培莫沙肽對EPO受體（EPOR）具有高選擇性，具有潛在的安全性優勢；相比短效促紅細胞生成製劑（ESAs）藥物，培莫沙肽顯著延長半衰期，只需每4周給藥一次，給患者帶來很大便利，有助提高治療依從性。
臨牀研究顯示，在三期臨牀研究24周的療效評估期內，針對非透析CKD腎性貧血患者，培莫沙肽與人促紅細胞生成素（rHuEPO）的血紅蛋白（Hb）達標率沒有統計學差異，但是在52周的延伸期內，貧血糾正後的血紅蛋白維持率，培莫沙肽要明顯優於對照組rHuEPO，且不良事件的發生率也低於對照組。
針對透析CKD腎性貧血患者，培莫沙肽組與對照組rHuEPO的Hb達標率沒有統計學差異，但是在某些特殊人羣，如：年齡＜65歲、男性、腹膜透析、血紅蛋白濃度≥11.5g/dL和全部紐約心功能分級亞組中，培莫沙肽組達到優效性，且Hb變異性更小；在整體安全譜相似的情況下，在複合安全性事件和其他心血管事件發生率，培莫沙肽組要明顯低於對照組rHuEPO。
大會主席、解放軍總醫院蔡廣研教授表示：“作爲中國原研創新藥，培莫沙肽填補了我國乃至全球新類別ESAs月製劑的空白，我們很高興看到培莫沙肽在CKD腎性貧血領域取得可喜成果，爲切實提高臨牀治療水平、改善患者治療現狀帶來全新選擇。”
值得注意的是，聖羅萊的研發歷時15年，是翰森製藥上市的第7款創新藥。在此之前，翰森製藥已經上市了5款自研創新藥和1款引進創新藥，包括三代EGFR抑制劑阿美樂（甲磺酸阿美替尼片）、新型第二代替諾福韋（TFV）恆沐（艾米替諾福韋片）、新型二代BCR-ABL酪氨酸激酶抑制劑（TKI）豪森昕福（甲磺酸氟馬替尼片）、全球第 一個PEG化的長效GLP-1R激動劑孚來美（聚乙二醇洛塞那肽注射液）、新型第三代硝基咪唑類藥物邁靈達（嗎啉硝唑氯化鈉注射液），以及全球唯 一獲批用於AQP4抗體陽性的視神經脊髓炎譜系疾病（NMOSD）成人患者治療的人源化抗CD19單抗昕越（伊奈利珠單抗注射液），且均已進入國家醫保目錄。
資料顯示，翰森製藥在2021年申報新項目出現爆發式增長的情況，2021年之前，每年創新藥的項目申報數量維持在1-3個，而在2021年猛增至14個創新藥項目，可以看到，如今，翰森製藥先前佈局的創新藥正源源不斷地向後期轉化。
關於CKD腎性貧血
腎性貧血是CKD最常見的併發症之一。流行病學數據顯示，中國成年人CKD患病率爲10.8%，其中50%以上合併貧血［1］；並且隨着CKD的進展，腎性貧血患病率不斷增加，非透析CKD患者中總體貧血患病率28.5%-72.0%，而透析患者中貧血患病率則高達91.6%-98.2%［2］。最 新數據顯示，截至2022年底，我國（含港澳臺地區）透析患者達110萬人，較2011年相比增長3.6倍，是全球透析患者最多的國家，且患者數量仍在快速上升［3］，大量臨牀需求亟待滿足。
紅細胞生成素（EPO）生成不足是腎性貧血的重要原因之一，應用紅細胞生成刺激劑（ESAs）是腎性貧血治療的關鍵手段。藥理學研究及臨牀研究表明，培莫沙肽對EPO受體（EPOR）具有高選擇性，與具有促紅作用的EPOR同二聚體的結合能力強，促紅作用與傳統ESAs相當，但與非促紅作用的異二聚體（EPOR＋CD131）結合能力較低，具有潛在的安全性優勢；培莫沙肽分子結構中不含賴氨酸，因此不會像其它ESAs那樣因賴氨酸發生氨甲酰化；相比短效ESAs藥物，培莫沙肽經聚乙二醇修飾，顯著延長半衰期，只需每4周給藥一次，大大降低給藥頻率，給患者帶來很大便利，有助提高治療依從性。
關於聖羅萊®
聖羅萊®（培莫沙肽注射液）是翰森製藥自主研發的“全球唯 一EPO受體高特異性小多肽月激動劑”，2023年6月獲國家藥品監督管理局（NMPA）批准上市，適用於治療因慢性腎臟病（CKD）引起的貧血，包括未接受紅細胞生成刺激劑（ESA）治療的成人非透析患者，及正在接受短效促紅細胞生成素（EPO）治療的成人透析患者。聖羅萊®是翰森製藥獲批上市的第7款創新藥，也是翰森製藥首 款同時獲批兩項適應症的創新藥。
參考資料：
［1］ 中華醫學會腎臟病學分會腎性貧血診斷和治療共識專家組。腎性貧血診斷與治療中國專家共識（2018修訂版）。中華腎臟病雜誌2018年11月第34卷第11期；
［2］ 中國醫師協會腎臟內科醫師分會腎性貧血指南工作組。中國腎性貧血診治臨牀實踐指南［J］。中華醫學雜誌2021年6月1日第101卷第20期；
［3］ 《中國醫師協會腎臟內科醫師分會2023年學術年會》專家現場報告。（文章來源：互聯網）
