先天性再生障礙性貧血約有5%～10%的患者最後發展爲急性白血病，多爲粒單型。伴有明顯皮膚改變的多不合並腎臟畸形，但最終可轉變爲鱗狀上皮癌或其他惡性腫瘤。
獲得性再生障礙性貧血預後因病因而異。如對氯黴素有特異反應的或由傳染性肝炎所致的再障，預後極差，而由氯黴素過量引起的則多能恢復。
再障高危的指徵是：
發病急，出血嚴重，血小板<20000/mm3，粒細胞<500/mm3，網織紅細胞極低或消失;
骨髓增生明顯低下以淋巴細胞和非造血細胞爲主;
此類病兒約有50%以上於發病數月內死於葡萄球菌敗血症或卡氏肺囊蟲等感染或出血。
病情進展緩慢，粒細胞與血小板減少不嚴重，骨髓受累較輕，對雄激素治療有反應的，預後較好。骨髓移植後長期存活率可達30%～60%。
