冬凌草含有冬凌草甲素、冬凌草乙素和迷迭香酸3種主要活性成分，含量在冬凌草中高達千分之五，遠遠高於其他藥用植物的活性成分含量，如紫杉醇在紫杉樹皮中的含量僅爲萬分之一。
體內實驗證明，冬凌草甲素腹腔注射10mg/kg，對艾氏腹水癌、肝癌及肉瘤S180腹水型等均有明顯抗腫瘤作用，使動物平均存活期在100%以上。對體外培養的艾氏腹水瘤細胞具有較明顯的細胞毒作用。並發現冬凌草甲素小鼠給藥後胸腺噴院核育參人腫瘤細胞的酸不溶部分（DNA）減少，而酸溶部分遊離的胸腺喀院核着酸增多，其中以胸腺嘧啶核苷三磷酸增加明顯，提示冬凌草甲素可能阻斷了脫氧甘酸底物聚合形成DNA過程，而不影響胸腺嘧啶核苷的磷酸化。冬凌草甲素與博萊黴素A5合用對小鼠體內外P388白血病、艾氏腹水癌細胞大分子合成有明顯抑制DNA合成的作用，對腫瘤DNA合成的抑制作用強於對骨髓細胞。若用冬凌草素、博萊黴素A5和消瘤芥組合運用，對移植瘤小鼠的生命延長率，體內肉瘤180細胞增殖抑制作用和體外艾氏腹水癌細胞殺傷作用最佳。
經動物實驗證實，冬凌草對多種腫瘤疾病有效，對肺脈癌、肺鱗癌、食管癌、艾氏腹水癌、肝癌等多種常見腫瘤的抑瘤率高達41%，大大高於其他植物抗癌藥，尤其對中國北方地區發病率較高的食管癌與胃腺癌最爲敏感。更可喜的是，冬凌草若與現有化療藥物配伍使用，不僅能大大提高後者的抑瘤作用，還可降低其用量及毒副作用。中國內學者認爲，冬凌草與多種常用化療藥如平陽黴素、博來黴素、順鉑和氮芥等均能配伍使用且顯示出良好協同作用。更重要的是，藥理研究表明，冬凌草製劑口服後不會對骨髓產生抑制作用，也不會影響RNA與蛋白質的合成。在這一點上它與紫杉醇有些相似。
冬凌草作爲治療食管癌與賁門癌的特效中草藥已被中國內中醫學界所認可。中國內中醫專家的普遍看法是，冬凌草及其製劑在治療上述消化道腫瘤時的療效甚至優於常規化療藥。總而言之，就冬凌草的抗消化道腫瘤的出色療效而言，其他抗癌中草藥難以“望其項背”。
