1型糖尿病病因是由於胰島B細胞受到細胞介導的自身免疫性破壞，自身不能合成和分泌胰島素。起病時血清中可存在多種自身抗體。
1型糖尿病發病時糖尿病症狀較明顯，容易發生酮症，即有酮症傾向，需依靠外源胰島素存活，一旦中止胰島素治療則威脅生命。在接受胰島素治療後，胰島B細胞功能改善，B細胞數量也有所增加，臨牀症狀好轉，可以減少胰島素的用量，這就是所謂的"蜜月期"，可持續數月。過後，病情進展，仍然要靠外援胰島素控制血糖水平和遏制酮體生成。
在1921年胰島素髮現以前，人們沒有較好的方法來降低糖尿病病友的血糖，病友大多在發病後不久死於糖尿病的各種併發症。隨着胰島素的發現和應用於臨牀，1型糖尿病患者同樣可以享受正常人一樣的健康和壽命。
