目前治療再生障礙性貧血的方法很多，免疫抑制劑療法是常用的再障治療方法之一。免疫抑制劑療法適用於年齡大於40歲或無合適供髓者的嚴重型再障。
免疫抑制劑最常用的是抗胸腺球蛋白(ATG)和抗淋巴細胞球蛋白(ALG)。其機理主要可能通過去除抑制性T淋巴細胞對骨髓造血的抑制，也有認爲尚有免疫刺激作用，通過產生較多造血調節因子促進幹細胞增殖，此外可能對造血幹細胞本身還有直接刺激作用。劑量因來源不同而異，馬ALG10～15mg/(kg?d)，兔ATG2.5～4.0mg/(kg?D)，共5天，用生理鹽水稀釋後，先皮試，然後緩慢從大靜脈內滴注，如無反應，則全量在8～12小時內滴完;同時靜滴氫化考的鬆，1/2劑量在ALG/ATG滴注前，另1/2在滴注後用。
患者最好給予保護性隔離。爲預防血清病，宜在第5天后口服強的鬆1mg/(kg?d)，第15天后減半，到第30天停用。不宜應用大劑量腎上腺皮質激素，以免引起股骨頭無菌性壞死。療效要1個月以後，有的要3個月以後纔開始出現。嚴重型再障的有效率可達40%～70%，有效者50%可獲長期生存。不良反應有發熱、寒顫、皮疹等過敏反應，以及中性粒細胞和血小板減少引起感染和出血，滴注靜脈可發生靜脈炎，血清病在治療後7～10天出現。
環孢菌素A(CSA)也是治療嚴重型再障的常用藥物，由於應用方便、安全，因此比ALG/ATG更常用，其機理可能選擇性作用於T淋巴細胞亞羣，抑制T抑制細胞的激活和增殖，抑制產生IL-2和γ干擾素。劑量爲10～12mg/(kg?d)，多數病例需要長期維持治療，維持量2～5mg/(kg/d)。對嚴重再障有效率也可達50%～60%，出現療效時間也需要1～2月以上。不良反應有肝腎毒性作用、多毛、牙齦腫脹、肌肉震顫，爲安全用藥宜採用血藥濃度監測，安全有效血濃度範圍爲300～500ng/ml。
現代免疫抑制劑治療嚴重型再障療效已可和骨髓移植相近，但前者不能根治，且有遠期併發症，如出現克隆性疾病，包括MDS、PNH和白血病等。
