包括病因治療、支持療法和促進骨髓造血功能恢復的各種措施。慢性型一般以雄激素爲主，輔以其他綜合治療，經過長期不懈的努力，才能取得滿意療效，不少病例血紅蛋白恢復正常，但血小板長期處於較低水平，臨牀無出血表現，可恢復輕工作。急性型預後差，上述治療常無效，診斷一旦確立宜及早選用骨髓移植或抗淋巴細胞球蛋白等治療。
(一)支持療法 凡有可能引起骨髓損害的物質均應設法去除，禁用一切對骨髓有抑制作用的 藥物 。積極做好個人衛生和護理工作。對粒細胞缺乏者宜保護性隔離，積極預防感染。輸血要掌握指徵，準備做骨髓移植者，移植前輸血會直接影響其成功率，尤其不能輸家族成員的血。一般以輸入濃縮紅細胞爲妥。嚴重出血者宜輸入濃縮血小板，採用單產或HLA相合的血小板輸注可提高療效。反覆輸血者宜應用去鐵胺排鐵治療。
(二)雄激素 爲治療慢性再障首選藥物 。常用雄激素有四類：①17α-烷基雄激素類：如司坦唑(康力龍，Stanozolone)、甲氧雄烯醇酮、羥甲烯龍(oxymetholonE)、氟甲睾酮(fluoxymetholonE)、大力補(Dianabol)等;②睾丸素酯類：如丙酸睾酮、庚酸睾酮、環戊丙酸睾酮、十一酸睾酮(安雄)和混合睾酮酯(丙酸睾酮、戊酸睾酮和十一烷酸睾酮)又稱"巧理寶";③非17α-烷基雄激素類：如苯丙酸諾龍和葵酸諾龍等;④中間活性代謝產物：如本膽脘醇酮和達那唑(Danazol)等。睾酮進入體內，在腎組織和巨噬細胞內，通過5α-降解酶的作用，形成活力更強的5α-雙氫睾酮，促使腎臟產生紅細胞生成素，巨噬細胞產生粒巨噬細胞集落刺激因子;在肝臟和腎髓質內存在5β-降解酶，使睾酮降解爲5β-雙氫睾酮和本膽烷醇酮，後兩者對造血幹細胞具有直接刺激作用，促使其增殖和分化。
因此雄激素必須在一定量殘存的造血幹細胞基礎上，才能發揮作用，急性、嚴重再障常無效。慢性再障有一定的療效，但用藥劑量要大，持續時間要長。丙酸睾丸酮50～100Mg/d肌肉注射，康力龍6～12mg/D口服，安雄120～160mg/d口服，巧理寶250mG每週二次肌肉注射，療程至少6個月以上。
國內報告的有效率爲34.9%～81%，緩解率19%～54%。紅系療效較好，一般治後一個月網織紅細胞開始上升，隨後血紅蛋白上升，2個月後白細胞開始上升，但血小板多難以恢復。部分患者對雄激素有依賴性，停藥後複發率達25%～50%。復發後再用藥，仍可有效。丙酸睾酮的男性化副作用較大，出現痤瘡、毛髮增多、聲音變粗、女性閉經、 兒童 骨成熟加速及骨骺早期融合，且有一定程度的水鈉瀦留。丙睾肌注多次後局部常發生硬塊，宜多處輪換注射。17α烷基類雄激素男性化副反應較丙睾爲輕，但肝臟毒性反應顯著大於丙睾，多數病人服藥後出現谷丙轉氨酶升高，嚴重者發生肝內膽汁瘀積性黃疸，少數甚至出現肝血管肉瘤和肝癌，但停藥後可消散。
(三)骨髓移植 是治療幹細胞缺陷引起再障的最佳方法，且能達到根治的目的。一旦確診嚴重型或極嚴重型再障，年齡<20歲，有HLA配型相符供者，在有條件的 醫院 應首選異基因骨髓移植，移植後長期無病存活率可達60%～80%，但移植需儘早進行，因初診者常輸紅細胞和血小板，這樣易使受者對獻血員次要組織相容性抗原致敏，導致移植排斥發生率升高。對確診後未輸過血或輸血次數很少者，預處理方案可用環磷酰胺每天50mg/kG連續靜滴4天。
國內已開始應用異基因骨髓移植治療嚴重再障，並已有獲得成功報道。凡移植成功者則可望治癒。胎肝細胞懸液輸注治療再障國內已廣泛開展，有認爲可促進或輔助造血功能恢復，其確切的療效和機理尚有待於進一步研究。
(四)免疫抑制劑 適用於年齡大於40歲或無合適供髓者的嚴重型再障。最常用的是抗胸腺球蛋白(ATG)和抗淋巴細胞球蛋白(ALG)。其機理主要可能通過去除抑制性T淋巴細胞對骨髓造血的抑制，也有認爲尚有免疫刺激作用，通過產生較多造血調節因子促進幹細胞增殖，此外可能對造血幹細胞本身還有直接刺激作用。劑量因來源不同而異，馬ALG10～15mg/(kg·d)，兔ATG2.5～4.0mg/(kg·D)，共5天，用生理鹽水稀釋後，先皮試，然後緩慢從大靜脈內滴注，如無反應，則全量在8～12小時內滴完;同時靜滴氫化考的鬆，1/2劑量在ALG/ATG滴注前，另1/2在滴注後用。患者最好給予保護性隔離。爲預防血清病，宜在第5天后口服強的鬆1mg/(kg·d)，第15天后減半，到第30天停用。不宜應用大劑量腎上腺皮質激素，以免引起股骨頭無菌性壞死。療效要1個月以後，有的要3個月以後纔開始出現。嚴重型再障的有效率可達40%～70%，有效者50%可獲長期生存。不良反應有發熱、寒顫、皮疹等過敏反應，以及中性粒細胞和血小板減少引起感染和出血，滴注靜脈可發生靜脈炎，血清病在治療後7～10天出現。環孢菌素A(CSA)也是治療嚴重型再障的常用 藥物 ，由於應用方便、安全，因此比ALG/ATG更常用，其機理可能選擇性作用於T淋巴細胞亞羣，抑制T抑制細胞的激活和增殖，抑制產生IL-2和γ干擾素。劑量爲10～12mg/(kg·d)，多數病例需要長期維持治療，維持量2～5mg/(kg·d)。對嚴重再障有效率也可達50%～60%，出現療效時間也需要1～2月以上。不良反應有肝腎毒性作用、多毛、牙齦腫脹、肌肉震顫，爲安全用藥宜採用血藥濃度監測，安全有效血濃度範圍爲300～500ng/ml。現代免疫抑制劑治療嚴重型再障療效已可和骨髓移植相近，但前者不能根治，且有遠期併發症，如出現克隆性 疾病 ，包括MDS、PNH和白血病等。
(五)中醫藥 治宜補腎爲本，兼益氣活血。常用中藥爲鹿角膠、仙茅、仙靈脾、黃芪、生熟地、首烏、當歸、蓯蓉、巴戟、補骨脂、菟絲子、枸杞子、阿膠等。國內治療慢性再障常用雄激素合併中醫補腎法治療。
(六)造血細胞因子和聯合治療 再障是造血幹細胞 疾病 引起的貧血，內源性血漿EPO水平均在500u/L以上，採用重組人EPO治療再障必需大劑量纔可能有效，一般劑量是不會取得任何效果。重組人集落刺激因子包括G-CSF、GM-CSF或IL-3治療再障對提高中性粒細胞，減少感染可能有一定效果，但對改善貧血和血小板減少效果不佳，除非大劑量應用。但造血細胞因子價格昂貴，因此目前僅限於重型再障免疫抑制劑治療時的輔助用藥，如應用ALG/ATG治療重型再障，常因出現嚴重粒細胞缺乏而併發感染，導致早期死亡。若該時合併應用rHG-CSF可改善早期粒缺，降低病死率。聯合治療可提高對重型再障治療效果，包括ALG/ATG和CSA聯合治療，CSA和雄激素聯合治療等，歐洲血液和骨髓移植組採用ALG、CSA、甲基強的鬆龍和rhG-CSF聯合治療，對重型再障有效率已提高到82%。
